Одна из популярных в сети шуток гласит, что все «эксперты» в области политологии вдруг внезапно перепрофилировались в «экспертов» по вирусологии. Но правда в том, что многие далекие от медицины люди, сегодня пытаются хотя бы на бытовом уровне разобраться в том, что происходит, чего бояться и как уберечь себя и близких. Многие впервые в жизни узнали, что такое R₀, прошли «краткий курс» гигиены, вирусологии и эпидемиологии, а также узнали названия препаратов, которые, скорее всего, никогда им не понадобятся. Но главное, что все ждут прорыва – создания вакцины, которая защитит нас от вируса, или создания препарата, который поможет вылечить тех, кто заболел.

Глядя на повышенный интерес общества к медицинской науке Liga.net и фармацевтическая компания «Фармак» не смогли пройти мимо, и решили создать совместный проект, который бы давал представление, что происходит сегодня (и происходило последние 20 лет) в мировой медицине. Так родился первый в Украине рейтинг медицинских инноваций с 2000 по 2020 годы.

В современной медицине прорывы происходят постоянно, потому что кроме коронавирусных заболеваний проблем хватало, и всегда будет хватать. Но по разным причинам такие достижения медицины часто остаются незамеченными за пределами узкого круга, даже в том случае, если речь идет о понятных неспециалисту инновациях, к которым вполне можно «прикоснуться рукой».

Мы решили отобрать 20 медицинских инноваций, сыгравших важную роль в ХХІ веке. Забегая наперед, следует сказать, что объективным такой выбор быть не может – это не соревнование по бегу на заданную дистанцию, где точно видно кто первый, а кто второй. Для кого-то очень важно, по какому именно принципу работает новый препарат и не так важно, какое именно заболевание он лечит. А кому то нужно, чтобы это лекарство помогло близкому человеку, а какой там принцип действия и связан ли он с Нобелевской премией – пускай знают генетики с молекулярными биологами.

Ми попросили сделать этот выбор группу экспертов. Среди них есть представители разных медицинских специальностей: инфекционисты, гинекологи, офтальмологи, аллергологи и другие. Есть те, кто регулярно принимает пациентов и те, кто занимается исследовательской работой. Но всех их объединяет то...

...что они являются профессионалами своего дела и одновременно обладают широким медицинским кругозором.

Отбор инноваций происходил в два этапа. На первом, каждый из экспертов предложил перечень инноваций, которые, по его или ее мнению играют важную роль в медицине ХХІ века. Мы сформировали из них единый список, из которого на втором этапе каждый эксперт выбрал 20 наиболее достойных по его или ее мнению. Нам осталось только подсчитать голоса и определить 20 инноваций-победителей. Его мы и представляем вашему вниманию.

Стоит отметить, что ни одна из технологий или препаратов, представленных в этом списке, не были созданы в Украине и это ожидаемо. У нас не было цели преуменьшить значение результатов наших исследователей, которые работают в сфере медицины и биологии, но реальность такова, что медицинские разработки мирового уровня не появляются на свет только потому, что руководство страны вдруг пообещало заплатить миллион тому, кто изобретет «чудо-таблетку».

Чтобы показать в каких условиях работают наши исследователи, чего они уже достигли и к чему стремятся, мы решили рассказать вам три истории. И напоследок – еще несколько историй о борьбе с вирусами, чтобы напомнить, что даже самых коварных из них наука может победить.

Летальность болезни, вызванной вирусом Эбола, в среднем составляет 50%, но может достигать отметки 90%. Крупнейшая вспышка заболевания произошла в 2014-2015 годах в Западной Африке и унесла более 28 с половиной тысяч человеческих жизней.

Разработка вакцины против вируса Эбола проводилась в разных странах. Но только в 2019 году FDA одобрило rVSV-ZEBOV (под торговой маркой Ervebo ее производит компания Merck). Испытания вакцины проводились во время вспышки в Западной Африке и показали, что она эффективно защищает от заражения. ВОЗ также отмечает, что вакцинация людей, которые уже инфицированы, повышает их шансы на выживание.

Есть целый ряд методов, позволяющих узнать о возможных особенностях или проблемах со здоровьем у ребенка еще задолго до того, как он появился на свет. Простой пример – ультразвуковая диагностика, но есть и другие. Они могут быть точными, но, к сожалению, связаны с риском для плода или матери.

В 2011 году появилась новая технология пренатальной диагностики – NIPT (Non-Invasive Prenatal Testing). Она позволяет с высокой точностью уже с 10 недели беременности определить хромосомные нарушения, являющиеся причиной синдрома Дауна и некоторых других. Чтобы пройти NIPT будущей матери нужно лишь сдать венозную кровь. Это безопасная процедура, которая не может серьезно навредить ни самой женщине, ни будущему ребенку. В крови матери есть генетический материал ребенка по которому с помощью современных методов анализа можно выявить возможные нарушения.

Впрочем, этот метод, как и любой другой, должен использоваться только по показаниям и в некоторых, редких случаях способен давать ложные результаты. Метод NIPT доступен в Украине.

Ретинальные импланты позволяют частично вернуть зрение людям, страдающим тяжелыми заболеваниями сетчатки, такими, как макулодистрофия или пигментный ретинит. Такое устройство состоит из двух частей: внутренней и внешней. Первая хирургическим путем помещается в глаз человека. Вторая – это камера, размещенная на очках, и устройство для обработки информации. Камера принимает световые сигналы, они обрабатываются и по беспроводной связи передаются внутрь глаза. Внутренняя часть генерирует электрические сигналы, которые по зрительному нерву поступают в мозг. Такие импланты пока не могут вернуть полноценное зрение, но позволяют слепому человеку видеть контуры других людей и предметов, а также более уверенно ориентироваться на местности. В 2015 году такое устройство – Argus II американской компании Second Sight Medical Products впервые было успешно применено для лечения макулодистрофии.

Пересадка сердца на сегодняшний день не является самой сложной операцией с точки зрения техники. Но проблема в том, что донорских органов не хватает во всем мире и многие пациенты вынуждены долго ждать своей очереди. Если родное сердце уже не может выполнять свои функции, его временно может заменить искусственное. Исследования по созданию таких устройств начались еще в средине прошлого века. А первые успешные попытки его применения на людях были сделаны в конце ХХ века.

В 2004 году FDA одобрило Total Artificial Heart (TAH) американской компании SynCardia в качестве временного «моста» для пациентов, которые ждут пересадки донорского сердца. По данным компании сегодня она является единственным производителем коммерчески доступных искусственных сердец. TAH получили более 1700 пациентов в разных странах, что позволило суммарно продлить им жизнь на более чем 600 лет.

Различные другие модели искусственных сердец в разных странах находятся на разных стадиях разработки или испытаний.

При сахарном диабете многие пациенты вынуждены регулярно принимать гормон инсулин для того, чтобы регулировать содержание глюкозы в крови. Начиная с конца прошлого века, на рынке появился целый ряд генно-инженерных аналогов человеческого инсулина. От «естественной» молекулы они отличаются одной или несколькими аминокислотами в том или ином месте. При этом они выполняют ту же функцию, что и настоящий инсулин, но могут отличаться от него по некоторым характеристикам, например, имеют более пролонгированное действие или же начинают действовать очень быстро. К таким препаратом относятся инсулин лизпро, инсулин аспарт, инсулин детемир, инсулин деглюдек и другие, известные под различными торговыми марками. Такие препараты позволяют повысить качество жизни пациентов с сахарным диабетом.

Этот робот действительно помогает человеку проводить самые разные сложные хирургические операции малоинвазивным способом (то есть, с минимальным побочным вредом для пациента). Система состоит из двух частей – собственно робота с четырьмя «руками» и консоли хирурга с помощью которой он управляет этими руками. FDA одобрило применение «da Vinci» в 2000 году, и сегодня тысячи таких систем работают в разных странах, включая Украину. В общей сложности с их помощью проведено более 6 миллионов различных операций.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое заболевание, но одновременно и главная причина смерти младенцев среди всех генетических заболеваний. Из-за определенной генетической поломки при СМА страдают особые нервные клетки – мотонейроны, из-за чего в свою очередь не могут нормально работать мышцы. Болезнь может иметь разные степени тяжести, в крайнем случае она становится причиной смерти.

До сих пор заболевание невозможно вылечить, но в 2016 году FDA одобрило первый препарат, способный сдерживать его прогресс – нусинерсен. А в следующем году его одобрило EMA (Европейское агентство лекарственных средств).

Под торговой маркой Spinraza препарат производит компания Biogen. Стоимость одной инъекции в США составляет $125 тис. В Украине, где по оценкам сообщества пациентов живет около 200 больных СМА, препарат официально не зарегистрирован.

В 2018 году Джеймс Эллисон и Тасуку Хондзё получили Нобелевскую премию в области физиологии или медицины за то, что поняли, как можно «разблокировать» иммунную систему человека и заставить ее бороться против раковой опухоли. Благодаря их открытиям уже созданы препараты, работающие по такому принципу – ипилимумаб, пембролизумаб и ниволумаб. Клинические испытания показали, что они гораздо эффективнее позволяют лечить меланому (известный своей агрессивностью рак кожи) и некоторые другие виды онкологических заболеваний. Например, оказалось, что после лечения комбинацией ниволумаба и ипилимумаба пациентов с поздней стадией меланомы более половины из них прожили как минимум 5 лет. Раньше до этого срока доживало лишь 5% таких пациентов.

Современная трансплантология очень неплохо умеет пересаживать разные человеческие органы, но проблема в том, что в любой стране их не хватает. Развивается несколько направлений, чтобы эту проблему решить. Одно из них – технологии 3D-печати, при которых части человеческого тела буквально печатаются живыми клетками, подобно тому, как печатаются детали автомобиля. Но настоящих сложных органов, которыми уже можно заменить больные человеческие, пока нет. В прошлом году, например, израильские ученые представили сердце, «собранное» из человеческих клеток. Правда размером оно с кроличье и сокращаться не способно, но это пока.

Зато, уже сегодня с помощью 3D-печати компания Organovo, например, создала объемную модель печеночной ткани ExVive™. Она гораздо лучше годится для проведения различных медико-биологических исследований, чем обычная клеточная культура.

От бронхиальной астмы во всем мире страдают 235 миллионов людей разного возраста, и она является самым распространенным хроническое заболеванием среди детей. По данным ВОЗ за 2015 год от нее умерли 383 тыс. человек. Есть препараты, которые помогают контролировать астму и повышают качество жизни больных. Но в ряде случаев они не эффективны. Тогда может использоваться препарат омализумаб, одобренный FDA в 2003 году. Принцип его действия состоит в том, что он связывается в организме с иммуноглобулином Е, играющим важную роль в развитии аллергической реакции и, таким образом, блокирует ее. Препарат также используют для лечения хронической крапивницы.

По данным ВОЗ в мире более 70 миллионов людей страдают от хронического гепатита С. Многие из них могут не знать о своем диагнозе, поскольку на протяжении лет болезнь протекает бессимптомно. Но у значительной части больных со временем развивается рак или цирроз печени.

В 2013 году на мировом рынке появился софосбувир, а после него еще несколько препаратов, которые позволяют вылечить гепатит С разных генотипов у подавляющего большинства пациентов всего за несколько месяцев и с минимальными побочными эффектами. Это без преувеличения революция в лечении гепатита С против которого, кстати, до сих пор не существует вакцины.

Существует целый ряд заболеваний, обусловленных «поломкой» в определенном гене. Поскольку наши гены даны нам от момента зачатия, их невозможно заменить, а значит, вылечить такое заболевание. Теперь появился совершенно новый класс препаратов: они буквально доставляют «исправные» копии гена в нужные клети человеческого организма и там эти гены производят «правильный» белок. Это и называется генной терапией in vivo, то есть, в живом организме.

Luxturna – первый препаратом с таким принципом действия, одобренный FDA в 2017 году. Он предназначен для лечения одной из разновидностей амавроза Лебера – редкого наследственного заболевания сетчатки. Zolgensma был одобрен в США в 2019 году. Он работает по похожему принципу, но предназначен для лечения некоторых типов спинальной мышечной атрофии.

В хирургической практике случается так, что патология (например, опухоль) имеет сложную форму и даже хорошему специалисту сложно оценить точно, насколько рискованной будет операция и возможна ли она вообще. В таких случаях может помочь создание 3D-модели конкретной патологии конкретного пациента. Кроме того, трехмерное моделирование может использоваться при хирургическом лечении пороков сердца, а также в пластической и других видах хирургии.

Протезы человеческих рук создаются не одну сотню лет, но только в XXI веке по своим возможностям они стали приближаться к настоящим человеческим рукам. Благодаря тому, что такие протезы «считывают» мышечные импульсы человеческого тела, с их помощью можно выполнять привычные операции – пользоваться смартфоном, включать свет, носить сумку, держать столовые приборы и многое другое. Существуют модели различных размеров, как для взрослых, так и для детей. Технология стремительно развивается и уже есть разработки, которые позволяют с помощью бионических рук не только манипулировать предметами, но и ощущать их в буквальном смысле этого слова.

Бионические протезы ног максимально подстраиваются под характер движения человека и позволяют ходить и бегать почти так же хорошо, как и родные.

Рак молочной железы – наиболее частый вид рака среди женщин. Если посмотреть на него на молекулярном уровне, то окажется, что это, фактически, не одно заболевание, а разные. Они имеют разный прогноз и требуют разного лечения. Создание молекулярной классификации рака молочной железы дало возможность подбирать индивидуальное лечение для каждого пациента, которое обеспечивает максимальные шансы на успех.

В 2017 году FDA одобрило два препарата: Kymriah для лечения острого В-клеточного лимфобластного лейкоза и Yescarta для лечения некоторых видов лимфом. Чтобы создать такие препараты, у конкретного пациента берут Т-лимфоциты – один из видов иммунных клеток. В эти клетки «встраивают» особый ген, отвечающий за производство особого белка – химерного антигенного рецептора (CAR). После этого, генетически-модифицированные Т-лимфоциты возвращают обратно в организм человека, где они с помощью своего нового рецептора атакуют и уничтожают раковые клетки. Стоимость такой терапии – около $400 тис., применяются она в тех случаях, когда другие методы оказываются не эффективными.

В 1998 году Эндрю Фаер и Крейг Мело описали механизм РНК-интерференции. В клетках животных, растений и грибов этот механизм позволяет контролировать активность тех или иных генов. В 2006 году за свои исследовании они получили Нобелевскую премию в области физиологии или медицины. А в 2018 и 2019 годах FDA одобрил два препарата, действие которых построено на том самом механизме – патисиран и гивосиран.

Патисиран предназначен для лечения наследственной амилоидной полинейтропии. При этом заболевании у людей синтезируется «мутированная» форма белка транстиретина, который приводит к нарушениям в работе организма. Патисиран блокирует на определенном этапе синтез «неправильного» белка и, таким образом, уменьшает эти нарушения. По такому же принципу гивосиран помогает бороться с еще одним редким заболеванием – острой почечной порфирией. Вероятно, механизм РНК-интерференции удастся использовать для лечения некоторых других генетических заболеваний.

В 2015 году FDA одобрило Spritam – первый препарат, созданный с помощью технологии 3D-печати. Для его изготовления используется ранее известное действующее вещество – леветирацетам, которое применяют в лечении эпилепсии. «Напечатанные» этим веществом таблетки, выглядят как обычные, но способны почти моментально растворяться даже в небольшой порции воды.

Технология 3D-печати позволяет создавать таблетки с точно заданным содержанием действующего вещества, то есть, рассчитанные на конкретного пациента с его индивидуальными потребностями. Они также позволяют добавлять в препараты самые разные вкусовые добавки, но это, скорее, приятный бонус к возможностям серьезной технологии.

В репродуктивной медицине по разным причинам возникает потребность сохранить на протяжении какого-то времени ооциты (женские половые клети) или эмбрионы. Например, женщина должна срочно пройти лечение, которое может повредить ее половым клеткам. Значит, нужно сохранить их в хорошем состоянии, а потом, когда организм будет готов, заняться продолжением рода с помощью вспомогательных репродуктивных технологий. Если заморозить половые клетки или эмбрионы обычным способом, то внутри клеток образуются кристаллы льда, которые могут просто их уничтожить. Метод витрификации предполагает, что клетки или эмбрион очень быстро (гораздо быстрее секунды) охлаждается до температуры 198°С. В результате кристаллы не образуются, а вещество внутри клеток переходит в состояние, напоминающее стекло (in vitro на латыни означает «в стекле»). Потом, если их «отогреть», то даже через 30 лет клетки будут в отличном состоянии. Сегодня этот метод широко и с пользой применяется в репродуктивной медицине.

В 1953 году группа британских исследователей сумела понять строение ДНК – молекулы, в которой содержится вся информация о том, как устроен и работает организм любого живого существа, в том числе и человека. Без этого открытия сложно представить почти любое из достижений медицины, описанное в этом проекте. Точно так же, как без него немыслима вся остальная современная медицина и биология. Технологии XXI века позволяют «прочитать» ДНК любого конкретного человека, что служит ключом ко многим дверям. Благодаря этому мы знаем, почему именно возникают те или генетические заболевания и уже находим пути к их лечению. Мы можем оценивать риск того, что человек в будущем заболеет тем или иным заболеванием и в некоторых случаях предотвратить болезнь или, по крайней мере, быть к ней готовыми. Мы понимаем генетические особенности опухоли и выбираем ту стратегию лечения, которая с наибольшей вероятностью поможет именно этому пациенту.

Фармацевтика в мире становится драйвером научных разработок. Фармацевтика и биотехнологии остаются самыми высокотехнологичными отраслями в мире по объему абсолютных и относительных затрат. На них приходится 70% всех инвестиций в медицинской сфере - более 1 трлн USD. Огромная часть этих денег идет в научные разработки. Например, «Фармак» ежегодно инвестирует в научные разработки около 15 млн долларов США. У нас работают 150 ученых, из которых 40 кандидатов наук и 5 докторов наук. Такой мощный научный потенциал дает возможность выпускать на рынок около 20 новых лекарственных средств в год. Сегодня у нас в разработке около 100 сложнокомпонентных эффективных лекарств. Наша миссия – делать доступным лечение современными и эффективными лекарственными препаратами. И без науки и инноваций эта миссия не выполнима. Поэтому мы сфокусированы на современных достижениях в науке, передовых технологиях и инновационном оборудовании. Потому что лидерство – это результат доверия миллионов украинцев и жителей других стран, а «Фармак» лидер украинского фармрынка с 2010 года и крупнейший экспортер лекарственных средств. И мы, как никто понимаем свою ответственность и вдохновлены совершенствоваться во имя человеческого здоровья.

В октябре прошлого года, на бизнес-конференции я делал презентацию об инновациях в фармацевтике и сказал приблизительно следующие слова: «Гонка для выживания уже началась и в ней нужно делать ставки на своих. Вкладывать в развитие науки и отрасли Украины. Это в интересах, прежде всего нас с вами. И наших детей». Насколько пророческой была эта фраза мы поняли уже через полгода. Когда человечество оказалось перед лицом пандемии – закрыты границы, разорваны семьи, сотни тысяч погибших, ожидание вакцины. Решения - нет…. Всем сразу стало ясно, что медицина и фармацевтика – стратегические направления для любой страны.

Пандемия еще раз доказала, что наука должна быть в орбите интересов государства. На ученых во всем мире сегодня возложена миссия - найти вакцину против смертоносного вируса. И не важно кто найдет эту вакцину – украинцы, американцы, англичане, австралийцы. Им будет благодарен весь мир. Что же касается Украины, то наши выдающиеся ученые сегодня...

...покоряют просторы науки в различных направлениях. И имеют достижения в астрофизике, нейрофизиологии, нейробиологии, генетике, клеточной биологи и многих других. Выпустив книгу «Будет тебе наука» к 95-летнему юбилею «Фармак», мы попытались популяризировать науку для всех украинцев и особенно для молодежи, которая выбирает свой путь. Показать, что успешным можно быть и в своей стране – есть бизнес, который заинтересован в развитии научного потенциала Украины. Вместе у нас есть шанс сформировать будущее, в котором Украина может стать мировым R&D центром. Научный потенциал Украины огромен. Украинские ученые работают над адронным коллайдером, разрабатывают матричные полимеры, исследуют нейронные связи, космическую погоду… Развитие научного потенциала в Украине должно стать стратегической задачей для правительства. Необходимы государственная поддержка, система грантов, экосистема для развития науки. В проекте государственного бюджета Украины на 2020 год расходы на научную и научно-техническую деятельность составили около 0,24% ВВП, тогда как в европейских странах на развитие науки тратят 2% ВВП. По данным национального научного фонда США в рейтинге стран мира по уровню научно-исследовательской деятельности, Украина занимает 42 место. Однако положительные сдвиги, конечно, есть. Один из примеров – участие в программе «Горизонт 2020». Начиная с 2014 года и до сих пор, по итогам 446 конкурсов для 117 украинских организаций-участников программы «Горизонт 2020» предусмотрено финансирование в сумме 17,2 миллиона евро для 90 проектов, 9 из которых координируются украинскими организациями. «Фармак» также стал участником этой программы, выиграв два гранта от европейского проекта фундаментальных исследований на общую сумму свыше 500 тыс. евро.

Во всем мире инфаркт миокарда является одной из главных причин смертности. По данным ВОЗ ежегодно от заболеваний сердечнососудистой системы умирает около 17 миллионов людей. 85% из них – от инфаркта или инсульта. Если говорить об Украине, то здесь ежегодно регистрируется около 40 тысяч инфарктов миокарда.

«Механизм» этого заболевания состоит в том, что в каком-то месте одного из сосудов, которые обеспечивают кровью сердечную мышцу, происходит «закупорка». Часть клеток остается без кислорода, и орган уже не может работать нормально. Все это происходит очень быстро, но если в самые первые часы после приступа пациента доставить в специальное отделение, где ему окажут необходимую помощь, то негативные последствия для сердца будут минимальными.

В противном случае, очень быстро происходят необратимые процессы: часть клеток сердечной мышцы (кардиомиоцитов) гибнет без кислорода. Если человек выживет, то их место занимают совсем другие клетки соединительной ткани (фибробласты). Говоря совсем просто, на сердце образуется рубец. Понятно, что с ним сердце уже не может работать так же хорошо, как раньше и способа избавиться от него современная медицина не знает. Приблизительно каждый второй человек с таким «шрамом» на сердце будет жить с инвалидностью.

Но в разных странах ученые пытаются разработать различные методы лечения последствий инфаркта миокарда. Один из таких принципиально новых подходов сегодня разрабатывает...

...научная группа из Института молекулярной биологии и генетики (ИМБиГ) НАН Украины под руководством доктора биологических наук Оксаны Пивень.

Их идея состоит в том, что нужно заставить фибробласты поменять специализацию – «превратиться» в клетки сердечной мышцы. Другими словами, «перемотать назад» изменения, произошедшие после инфаркта.

С точки зрения фундаментальной науки миссия выглядит вполне осуществимой. Клетки нашего организма могут сильно отличатся как по виду, так и по задачам, которые они выполняют. Например, мышечная клетка в нашем бицепсе должна сокращаться, а нервная клетка – передавать нервные импульсы. Но, несмотря на это, в каждой из них содержится совершенно одинаковый набор генов.

Клетки отличаются потому, что в разных видах активированы разные гены (все остальные гены при этом никуда не деваются, но они «спят», поскольку не нужны клетке для выполнения ее специфической работы). Ученые уже умеют «включать» и «выключать» нужные гены, чтобы превращать клетки одного вида в клетки другого, или же вообще в неспециализированные – те самые, стволовые клетки. Из них потом можно «вырастить» клетку любой «профессии». За работы в этом направлении Японский исследователь Яманака Синъя в 2012 году получил Нобелевскую премию в области физиологии или медицины.

Но если говорить о конкретной задаче, когда нужно «превратить» клетки соединительной ткани человека в кардиомиоциты, да еще и сделать это не «в пробирке», а в организме живого человека, то такого во всем мире, как уверяет Оксана Пивень, еще не делал никто. Готового рецепта решения подобных задач не существует – его нужно создать, и обычно это делается путем проб и ошибок.

Исследователи из ИМБиГ сейчас работают с клеточной культурой крыс. Простыми словами, у них в чашке Петри есть крысиные эмбриональные фибробласты, которые нужно «превратить» в кардиомиоциты. Для этого нужно «разбудить» пять совершенно конкретных генов, известных специалистам под именами GATA4, MyoD, Tbx5, Mef2c та HAND2. Каждый из них включает целый каскад других генов и тогда клетка становится кардиомиоцитом и выполнять все присущие ему функции.

Существует несколько разных способов «включить» нужные гены. Каждый имеет свои преимущества и недостатки, например, может в будущем вызвать рак (если речь идет о работе с организмом животного или человека). Наши исследователи для этих целей решили использовать систему CRISPR/Cas9, за пределами профессионального сообщества хорошо известную под названием «генетические ножницы».

Она и правда часто используется в самых разных экспериментах для того, чтобы разрезать молекулу ДНК именно в том месте, где нужно исследователю. Но в нашем случае используется другая ее модификация, которая ничего не режет (и не нужно), а находит конкретный ген, присоединяется к нему и «включает» его.

Нашим ученым удалось настроить эту молекулярную систему таким образом, чтобы она включала те самые пять генов в клетках крысиных фибробластов. В результате в клетках действительно стали работать разные гены, характерные именно для кардиомиоцитов. Это хорошие новости – процесс «превращения» начался. Но проблема в том, что клетки все еще не способны сокращаться, как это делают настоящие кардиомиоциты.

Сейчас ученые пытаются понять, почему этого не происходит. В ближайшее время они хотят добавить в химический коктейль некоторые вещества, которые могут заставить клетки еще больше расстаться с их фибробластной специализацией. Получится или нет – будет понятно только по результатам эксперимента.

Параллельно группа Оксаны Пивень начала работать над вторым этапом большой задачи. Здесь уже пройденный путь нужно повторить на культуре человеческих клеток. Это значит, что нужно по-новому настроить молекулярную систему CRISPR/Cas9, поскольку ее «крысиный» вариант отличается от «человеческого» для четырех генов из пяти.

Сначала решили работать со стволовыми клетками пуповины (нет, это не абортивный материал, все делается легально и этично – по согласию рожениц). Когда на этом этапе все пройдет успешно, ученые перейдут уже к экспериментам на более сложном «материале» – фибробластах взрослого человеческого организма.

Можно не сомневаться, что итогом всей этой работы станут ценные научные результаты, которые авторы опубликуют в одном из международных специализированных журналов. Более сложный вопрос в том, помогут ли эти исследования лечить людей от последствий инфаркта миокарда. Если быть предельно точным и честным, то ответа на него не знает никто. Все по той же причине - это новая область исследований и всех сложностей на этом пути предвидеть невозможно. Вполне может оказаться, что некоторые из них сегодня неразрешимы. Это совершенно типичная ситуация для научной работы.

А оптимистический сценарий может выглядеть следующим образом. После успешного «превращения» в чашке Петри крысиных фибробластов в кардиомиоциты, нужно проделать все то же, только уже в организме лабораторной крысы, которую перед этим «заставят» перенести инфаркт.

Если и здесь все пройдет удачно, то такой же эксперимент нужно повторить уже на животных, чей организм больше похож на человеческий. Скорее всего, на свиньях. Это называется доклинические исследования. И только после этого настанет очередь клинических исследований, то есть, уже на людях. Сначала нужно убедиться в том, не вредит ли такое «лечение», а уже потом – лечит ли оно.

«Насколько я могу прогнозировать, самое плохое, что может произойти с пациентом в результате такой терапии – это ничего, – говорит Оксана Пивень. – Просто все останется как есть, но повредить человеку это не сможет».

Все эти этапы исследования можно провести в Украине, хотя для этого, безусловно, нужно финансирование, с которым у наших ученых всегда есть сложности. Но это уже отдельная история. Даже при самом оптимистичном сценарии клиническое применение новой медицинской технологии станет возможным не раньше, чем через несколько лет.

В последние месяцы слово «тест-система» стало очень популярным у нас из-за эпидемии COVID-19. Было много разговоров вокруг того, способны ли наши ученые вообще создать диагностическую тест-систему, как быстро, насколько хорошей она будет по сравнению с зарубежными аналогами и так далее.

Мы решили рассказать об истории создания одной отечественной диагностической тест-системы. Она не имеет ничего общего с диагностикой коронавирусов и заболеваний, которые они вызывают. Но она помогает лучше понять реальное отношение к науке в нашей стране и ответить на извечный вопрос, который общество любит задавать ученым: «где же ваши результаты?».

Пневмонии бывают очень разные. Бывают обычные, вызванные обычными бактериями – пневмококками. В этом случае они лечатся дома обычными антибиотиками и через три недели человек практически здоров.

А бывают пневмонии атипичные – их вызывают атипичные возбудители, такие, например, как некоторые коронавирусы. Но не только они – тот самый вирус гриппа, вирус кори, микоплазмы, клебсиеллы и многие другие. Такие пневмонии, как теперь мы знаем, могут быть очень коварными и даже смертельными. К счастью, далеко не всегда.

Среди атипичных возбудителей есть один, о котором большинство людей, если они не медики, не слышали и не сталкивались с ним.

Его научное название – Pneumocystis jirovecii и вызывает он так называемую, пневмоцистную пневмонию. Это проблема, с которой в первую очередь сталкиваются больные СПИДом, а также онкогематологическими заболеваниями и пациенты после трансплантации органов. Если вы не входите в группу риска, то можете быть уверены на все 100%, что не заболеете.

Ученые долго спорили о систематической принадлежности возбудителя пневмоцистной пневмонии, пока не пришли к выводу, что он относится к грибам. Это важный момент, поскольку то, что для нас просто «микроб», на самом деле может быть вирусом, бактерией (которые тоже разные бывают), простейшим (многие из которых относятся к животным) или грибом. А это значит, что болезни, вызванные такими возбудителями, лечатся совершенно по-разному (все же знают, что антибиотики при гриппе не только не помогают, но и могут вызвать еще большие проблемы).

Так же и с возбудителем пневмоцистной пневмонии. Обычные антибиотики, которыми лечат обычное воспаление легких, на него не действуют. Хотя, уже давно есть препараты, которые неплохо справляются с этим грибком. В общем, вылечить это заболевание можно, хотя там есть свои сложности. Но для этого его сначала нужно диагностировать. А вот здесь – все непросто.

Клиническая картина у такой пневмонии имеет свои особенности, но ее вполне можно спутать с некоторыми другими видами пневмонии. Рентгеновский снимок или результаты компьютерной томографии могут помочь, но тоже не гарантируют правильный диагноз. А для того, чтобы лечить пневмоцистную пневмонию, ее нужно диагностировать совершенно уверено и понимать, что это именно она, а не какая-то другая.

Будь это бактерия – ее можно культивировать в специальной среде, как это обычно делают с разными болезнетворными бактериями, чтобы определить их видовую принадлежность и чувствительность к антибиотикам. Но этот гриб отказывается расти в чашке Петри.

Чтобы определить пневмоцисту на вооружении нашей медицины есть микроскопический метод. Это значит, что образец мокроты пациента помещают под микроскоп и смотрят, какие микроорганизмы видно. Иногда пневмоцисту действительно удается рассмотреть, но очень часто – не удается, несмотря на то, что именно она является причиной болезни. В таких случаях говорят, что метод обладает низкой чувствительностью.

Поэтому, на практике часто случается так, что от пневмоцисты пациентов начинают лечить уже тогда, когда лечение обычной пневмонии не привело к позитивной динамике. Часто такое лечение начинается слишком поздно. По некоторым оценкам (официально такой статистики нет) около 10% больных СПИДом в Украине умирают от пневмоцистной пневмонии.

Метод полимеразной цепной реакции, о котором так много говорят в последнее время, давно стал «золотым стандартом» при выявлении самых разных возбудителей болезней. По фрагменту генетического материала он позволяет с большой точностью сказать, есть ли в организме человека, например, вирус гепатита С, возбудитель герпеса, вирус папилломы или, наконец, SARS-CoV-2. Тест-системы на базе ПЦР широко используют во множестве лабораторий.

Почему бы с помощью этого метода не диагностировать пневмоцистную пневмонию? Именно так и делают во многих странах. Но не у нас.

Приблизительно 4 года назад к Елене Мошинец, кандидату биологических наук и старшему научному сотруднику Института молекулярной биологии и генетики (ИМБиГ) обратились микробиологи-клиницисты из одного медицинского центра, где занимаются лечением больных СПИДом. Они попросили разработать такую тест-систему, чтобы вовремя диагностировать и лечить пациентов с пневмоцистной пневмонией.

Вариант купить тест-систему импортного производства не рассматривался. Проблема даже не в стоимости, а в том, что их вообще не было на рынке (по крайней мере, на тот момент). В развитых странах лечебные учреждения, которым часто приходится диагностировать пневмоцистную пневмонию, производят такие тест-системы собственными силами для себя самих или заказывают в других научных учреждениях, которые такой заказ готовы выполнить. Коммерческого продукта не было, скорее всего, потому что для бизнеса он не представлял особого интереса. Другими словами, даже за рубежом, нельзя пойти в аптеку, он-лайн магазин или на склад и купить такую тест систему.

Метод ПЦР очень хорошо знаком молекулярным биологам и генетикам, которые постоянно используют его для своих самых разных исследовательских задач. Поэтому группа Елены Мошинец решила взяться за эту задачу. Финансирование на реактивы, расходные материалы и зарплату для коллектива из шести человек удалось найти по одной из программ Национальной академии наук Украины – 200 тысяч гривен.

Чуть меньше чем за год тест-система была создана. Осенью 2016 года ее проверили на пациентах в Киевском городском центре профилактики и борьбы со СПИДом на базе Киевской городской клинической больницы №5. Оказалось, что она достаточно чувствительна – хорошо «видела» пневмоцисту в тех образцах, где методами микроскопии ее найти не удалось.

Чтобы легально применять такую тест-систему, она должна пройти сертификацию согласно действующему законодательству. Елена Мошинец обратилась в одну из юридических фирм, где посчитали, что с учетом всех скидок (как для некоммерческой структуры) юридическое сопровождение этой процедуры будет стоить приблизительно столько же, как и сама разработка тест-системы – около 200 тысяч гривен.

Совершенно лишним будет говорить, что эту статью расходов НАНУ позволить себе не могла (здесь вообще стоит напомнить, что первоочередной задачей НАНУ не должны быть такие разработки прикладного характера, но это отдельный разговор).

Создатели тест-системы пытались найти спонсоров или инвесторов, готовых профинансировать ее сертификацию, но безуспешно. Причина в том, что она мало кому интересна: относительно здоровому человеку пневмоциста никак не угрожает, а страдают от нее в первую очередь представители социально незащищенных слоев общества (много ли на них заработаешь?).

За последующие годы ситуация не поменялась. Точно и быстро определить пневмоцисту в нашей стране сегодня нельзя ни в государственном медучреждении, ни в хорошей коммерческой лаборатории.

"Тест есть, проблема есть, решения пока не видно", – подводит итог Елена Мошинец.

Время от времени к ней в личном порядке обращаются доктора из коммерческих клиник с просьбой определить пневмоцисту в биологическом образце пациента. Технически – это не сложно. А юридически – никак нельзя. Елена Мошинец утверждает, что у нее нет личного коммерческого интереса в этой разработке. Но, конечно, как ее автор она все еще надеется, что найдется кто-то, кто поможет воплотить в жизнь этот социально-значимый проект.

Приблизительно каждая десятая пара в нашей стране имеет те или иные проблемы в репродуктивной сфере. Но, к счастью, уже более 40 лет в мире существуют и успешно работают технологии вспомогательной репродуктивной медицины. «Дети из пробирки» рождаются, растут, идут в школу и в свое время рождают собственных детей, если, конечно, хотят. Они ни чем не отличаются от людей, зачатых традиционным путем.

Сами вспомогательные репродуктивные технологии постоянно совершенствуются и работают все эффективнее. Но приблизительно 3 из 100 молодых женщин, которые обращаются в специализированные клиники, сталкиваются с неразрешимой проблемой: в первые дни после оплодотворения их эмбрион перестает развиваться или развивается неправильно. Можно поменять клинику, поехать в другую страну, заплатить дороже, но это ничего не изменит – дети у них не родятся.

Эмбриолог Павел Мазур из частной киевской клиники репродуктивной медицины «Надія» одним из первых в мире смог решить эту проблему и стал первым...

...кто использовал для этого новую технологию. С ним мы и поговорили о том, как на свет появляются «дети от трех родителей».

С научной точки зрения это название, конечно, не правильное и исследователи не используют его всерьез. Но для того, чтобы такие дети родились, кроме мамы и папы действительно нужна еще одна женщина, от которой ребенок унаследует 37 генов в придачу ко многим тысячам от настоящих родителей. Хотя эти 37 очень важны для нашего организма, они прямо не повлияют на цвет глаз, характер и способность играть в шахматы.

Историю появления таких детей в Украине можно начать с 2014 года. Тогда в клинике, где работает Павел Мазур, решили создать новую технологию, чтобы решить проблему возрастного бесплодия. Биологические законы таковы, что приблизительно в 37 лет у женщины начинает резко снижаться способность зачать ребенка даже с помощью вспомогательных репродуктивных технологий. После 40 это сделать очень сложно, хотя, все еще возможно и можно найти массу положительных примеров. Но, как правило, для этого нужны огромные усилия и даже они ничего не гарантируют.

У наших исследователей возникла гипотеза, которую очень упрощенно можно сформулировать следующим образом. Проблема женщин старшего возраста в том, что их ооциты (это женские половые летки, которые часто ошибочно называют яйцеклетками), имеют цитоплазму «в возрасте» – именно она виновата в их бесплодии.

Здесь придется вспомнить школьный урок, где изучали строение клетки. Для нас пока достаточно понимать, что у клетки (в том числе ооцита) есть ядро с ДНК (теми самыми генами, где вся-вся информация о нашем организме) и цитоплазма. Цитоплазма – это «внутренний океан» клетки – все, что окружает ядро. В этом океане есть множество разных органелл, которые каждую секунду выполняют невообразимые операции, без которых нет жизни в самом прямом смысле этого слова. Единственная органелла, которую нам нужно знать для этой истории – митохондрия, но к ней мы вернемся позже.

Чтобы решить проблему – предположили наши исследователи, – нужно «возрастную» цитоплазму заменить «молодой». Для этого нужен донор – молодая женщина с хорошим репродуктивным здоровьем, которая пожертвует свой ооцит, еще не успевший созреть. Из него ученые уберут ядро с генами и заменят его ядром (то есть генами) старшей женщины, которая хочет стать мамой. Подобные операции называют «ядерными переносами». В результате всех этих сложных манипуляций, у нас получится ооцит с «возрастными» генами будущей мамы и «молодой» цитоплазмой донора. А дальше – все по накатанной дорожке, хорошо знакомой любому хорошему эмбриологу.

Но гипотеза не подтвердилась. Эксперименты показали, что «омоложение» цитоплазмы никак не помогает женщинам старшего возраста иметь детей. К тому же, если в ооциты возрастных пациенток подсадить молодые донорские ядра – все работает хорошо и можно получить эмбрионы, которые будут нормально развиваться. Значит, проблема возрастного бесплодия вовсе не в «солидном возрасте» цитоплазмы.

В науке, как известно, негативный результат – это тоже результат. Но можно ли ту технику, которую отработал Павел Мазур, применить для получения позитивного результата?

Есть категория пациенток, которые не могут зачать детей именно из-за проблем, связанных с цитоплазмой. Как уже говорилось, их приблизительно до 3% из числа молодых женщин, которые обращаются в клиники репродуктивной медицины. С биологической точки зрения эти проблемы имеют разную природу – в некоторых случаях наука понимает их механизм, а в других – нет, но ясно, что каким-то образом он связан именно с цитоплазмой.

– У нас в клинике была отработана методика, у нас были расходные материалы, иголки, реактивы, пипетки, среды – вся база, необходимая для почти любых ядерных переносов. Почему бы не попробовать? – рассказывает Павел Мазур. – Мы попробовали, и у нас вышло!

В начале 2017 года на свет появился здоровый ребенок после процедуры ядерного переноса – первый в Украине и второй в мире. Годом ранее в Мексике родился первый в истории ребенок после операции ядерного переноса, которая была выполнена по немного другой методике, чем использовали украинские исследователи.

Вместе с донорской цитоплазмой такие дети получают те самые митохондрии, о которых мы уже вспоминали. В отличие от любых других органелл, они имеют свои собственные гены (те самые 37) – в данном случае не мамины, как у любого из нас, а унаследованные от другой женщины – донора или, если хотите, «третьего родителя».

Наука в Украине (в том числе медицинская) до сих пор выживает и дает свои результаты «не благодаря, а вопреки». Что касается внедрения научных результатов в практику, то здесь все еще печальнее. А в этой истории получается, что украинский исследователь вместе со своими коллегами опередил весь (почти весь) мир и получил совершенно реальные результаты, которые агукают, ползают, потом становятся на ноги, говорят разные слова и почти наверняка, (если захотят) когда-то будут иметь собственных здоровых детей.

Как говорит Павел Мазур, для такой работы у эмбриолога должны быть «ровные руки». Нет сомнений в том, что именно благодаря таким его рукам, (а теперь уже и рукам других его коллег) в Украине рождаются «дети от трех родителей». Но это не все. Вспомогательная репродуктивная медицина, как и любая другая, регламентируется законами, которые могут отличаться в разных странах – где-то они более консервативные, а где то – менее. В какой-то стране вы можете выбрать пол будущего ребенка, а в другой – нет. Где-то ВИЧ-позитивный мужчина не может стать донором спермы, а где-то – пожалуйста (нет, это не опасно, если все делать правильно).

В США, например, в начале «нулевых» проводились эксперименты по ядерному переносу. Но после того, как они оказались неудачными, FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) запретило заниматься подобными исследованиями.

А в Великобритании, например, ядерные переносы разрешены с 2015 года, но пока что, насколько известно, ни один ребенок после такой процедуры там не родился.

В Украине использование подобных методик не запрещено, поэтому, у нас совершенно законно родилось уже 12 детей, у которых кроме маминых и папиных есть гены третьего человека. Большинство из них – благодаря рукам Павла Мазура.

Кроме Украины и Мексики «ребенок от трех родителей» в прошлом году появился на свет в Греции.

Во всей этой истории самое важное, конечно, не то, что у какого-то мальчика или девочки есть «третий родитель». А то, что мужчина и женщина, которые раньше не могли иметь биологических детей даже за все деньги мира, теперь такую возможность получили. Да, пока что, не во всех странах и, пока что, общее количество таких детей очень мало по сравнению с потребностью. Но это только начало и со временем ядерные переносы будут все чаще применяться в репродуктивной медицине. Возможно даже, с их помощью однополые пары смогут иметь детей.

Павел Мазур говорит, что уже сегодня с таким вопросом обращаются лесбийские пары. Они хотят, чтобы одна из женщин дала свой «ядерный материал» (собственно, стала матерью), а другая – цитоплазму вместе с митохондриальными генами. Еще нужен мужчина и так они смогут родить ребенка, который унаследует гены обоих женщин. Технически, как мы знаем, это возможно. Но юридически – нет, поскольку такие процедуры у нас делаются только по строгим медицинским показаниям. Если ни одна из женщин не страдает абсолютным бесплодием, то таких показаний нет.

Если оставить в стороне вопросы этики, то можно ли в один ооцит поместить одновременно два женских ядра, или два мужских?

– Можно! – уверенно говорит Павел Мазур. – Но ребенка от этого не будет.

Дело в том, что материнская и отцовская ДНК отличаются специальными «метками», а это значит, что эмбрион даже не начнет развиваться.

Но уже сегодня на лабораторных мышах проводятся эксперименты, чтобы получить потомство от однополых пар. Успехи есть и, вполне возможно, что через несколько лет технически это будет возможно и для людей. Очевидно, что этическая сторона вопроса никуда не денется, но это уже отдельная история.

Это очень распространенное заболевание и, видно, поэтому многие относятся к нему не очень серьезно. А между тем, по данным ВОЗ ежегодно от гриппа умирают от 290 до 650 тысяч человек. При этом до 5 миллионов болеют им в тяжелой форме.

Случаются и особо «злые» разновидности гриппа. Пандемия «испанки», вызванная вирусом (A/H1N1) чуть больше ста лет назад по разным оценкам унесла до 50 миллионов человеческих жизней.

Говоря о пандемиях, нужно сказать пару слов о классификации гриппа. Он бывает четырех типов: A, В, C и D. Последним люди вообще не болеют, а грипп С...

...как правило, вызывает болезнь в легкой форме. А и В регулярно вызывают эпидемии – именно с ними связаны основные беды, при чем особенно коварен грипп А.

Дело в том, что кроме людей им болеют животные: свиньи, лошади и птицы – как дикие, так и домашние. Случается так, что при тесном контакте, например, если человек работает на ферме, он может заразиться таким гриппом от животного. Болезнь может проходить легко, а может в тяжелой форме и даже привести к смерти.

Самое опасное может случиться тогда, когда такой вирус «научится» легко передаваться от человека к человеку – может начаться пандемия гриппа. Сегодня никто не знает, какими будут последствия гипотетической пандемии, но какими они могут быть – мы уже знаем.

Если говорить о сезонном гриппе, который приходит к нам каждый год, то к счастью, большинство людей переносят его без всяких последствий: симптомы проходят приблизительно через две недели. Но есть несколько категорий, которым гриппом точно болеть не нужно. Это дети младше пяти лет, люди старше 65 лет, беременные и люди с некоторыми хроническими заболеваниями. К счастью, есть возможность вакцинироваться и именно это рекомендует делать ВОЗ в первую очередь всем, кто входит в группы риска.

В отличие от многих вакцин, которые достаточно сделать по определенному графику несколько раз в детстве, вакцину от гриппа нужно повторять каждый год, осенью, до начала сезонной эпидемии, чтобы за две недели выработался иммунитет. Позже тоже можно, но есть шанс встретить вирус раньше, чем выработаются антитела.

Вакцины против вируса гриппа появись более полувека назад, и сегодня считаются наиболее эффективным средством профилактики. Здесь нужно сделать несколько замечаний специально для скептиков и противников вакцин (не только против гриппа).

Во-первых, это правда, что вакцины могут быть опасными. Например, вакцина может вызвать анафилактический шок, от которого человек может умереть. Но случается это крайне редко – несравнимо реже, чем люди умирают от гриппа. К тому же, прививки от гриппа делают в медучреждениях, где есть специальные люди и специальное оборудование, чтобы помочь человеку, если это все же произойдет. Анафилактический шок, кстати, может случиться и из-за арахиса. И вовсе не факт, что это будет в поликлинике.

Во-вторых, даже после вакцинации люди могут болеть гриппом. Но, если это случается, то, как правило, в более легкой форме, чем болеют те, кто не вакцинировался. Потенциальных страхов на счет любых вакцин, конечно, больше, но, в конце концов, на то есть доктор, дающий добро на вакцинацию и объясняющий, чего бояться, а чего нет.

В Украине прививка от гриппа не является «обязательной». Это значит, что если за вас ее не оплатит, например, работодатель, то придется купить самому. Но несколько сотен гривень не такая уж большая плата за то, чтобы не выпасть из жизни на неделю, не говоря уже о чем-то похуже.

Обычно у нас от гриппа вакцинируется ничтожная доля населения. Но сейчас есть надежда, что в связи с пандемией коронавирусной инфекции люди будут внимательнее относиться к собственному здоровью (кстати, одно из осложнений гриппа – пневмония, которая бывает очень коварной). Прививку можно сделать у семейного доктора (заплатить нужно только за саму вакцину) или в коммерческой поликлинике, где будет дороже, хотя и удобней.

Вакцины против гриппа бывают разные. Некоторые, например, нельзя делать беременным, хотя вакцинироваться против гриппа им нужно. Но на практике в Украине выбор сделать проще. В последнем сезоне у нас было разрешено использование двух вакцин, которые подходят почти всем: одна защищала от четырех штаммов вируса, вторая – от трех. Но в следующем сезоне будут другие вирусы, а значит, и другие вакцины.

Как несложно заметить, одна из проблем с вакциной против гриппа в том, что от сезона к сезону вирус видоизменяется, а значит и вакцину приходится обновлять. Это означает время, затраты и риски, что вакцина не будет соответствовать вирусу. Поэтому сегодня ученые ведут разработки «универсальной» вакцины. Предполагается, что она должна одинаково хорошо работать из года в год, независимо от того, как видоизменится вирус. Но на данный момент, ни одна такая вакцина не была одобрена для клинического использования.

В аптеках можно найти разные препараты, которые, по мнению их производителей или некоторых докторов эффективны при гриппе. Но далеко не всегда они такими являются с точки зрения доказательной медицины.

Что касается позиции ВОЗ, то она рекомендует такие препараты, как осельтамивир и занамивир чтобы сократить длительность заболевания и снизить вероятность осложнений. Оба одобрены FDA для лечения и профилактики гриппа. При этом FDA подчеркивает, что главный способ профилактики – вакцинация и эти препараты не могут ее заменить.

В позапрошлом году американское управление также одобрило применение препарата балоксавир марбоксил, разработанного и уже одобренного в Японии. Хорош он тем, что принять его нужно лишь раз. Но, как и в случае с двумя предыдущими – не позже, чем через 48 часов после появления симптомов.

Сначала лихорадка, головная боль, сильная слабость и сильная боль в спине, может быть рвота. На второй или третий день температура спадает и появляется сыпь. Дальше – самое сложное и опасное. Если вам нет 40 лет, то с этой болезнью вы точно не сталкивались, разве что видели старые фото больных – зрелище не для слабонервных.

Натуральная оспа – это особая болезнь. И потому, что она принесла так много бед, как мало какая другая, и потому, что именно ее одну (пока) человечество сумело победить полностью.

По оценке ВОЗ только в ХХ веке от нее умерло 300 миллионов людей. До этого на протяжении многих столетий она вызывала смертоносные эпидемии по всему миру. Именно против вируса натуральной оспы была создана первая в мире вакцина. Это история, которую учителя биологии рассказывают в школе и поступают очень правильно.

Больше двухсот лет назад английский врач Эдвард Дженнер предположил, что если заразить человека коровьей оспой – похожим, но далеко не таким опасным заболеванием, то в последствие, он не сможет заболеть «человеческой» оспой. Предположение возникло, конечно же, не на ровном месте – доярки, которые заражались от коров, как правило, натуральной оспой не болели.

Еще задолго до Дженнера люди пытались бороться с этой болезнью с помощью вариоляции. Простыми словами, это когда здорового человека заражают оспой таким образом, чтобы он переболел в легкой форме. Метод был эффективным, но опасным – часть людей, к сожалению, умирала.

Свою догадку Дженнер проверил экспериментально в 1796 году. Сначала он заразил восьмилетнего мальчика коровьей оспой и тот заболел – легко, как и следовало ожидать. А некоторое время спустя он попытался заразить его натуральной оспой, и мальчик не заболел! Понятно, что такой опыт совершенно не вписывается в современные представления об этике научных исследований, но это уже отдельный разговор. С начала XIX века вакцину против натуральной оспы стали успешно применять в разных странах.

Но еще в конце 60-ых годов прошлого века оспой болели в Африке и Азии. Для борьбы с ней использовались разные инструменты и, в том числе, вакцинация. Борьба оказалась эффективной, и в 1977 году в Сомали был зарегистрирован последний случай заболевания. ВОЗ уже была готова официально заявить о полном искоренении натуральной оспы.

Но в следующем, 1978 году оспой заболела Дженет Паркер – 40-летняя фотограф кафедры анатомии медицинского факультета Бирмингемского университета. Это было совершенно экстраординарное, а к тому же, необъяснимое происшествие. Чтобы избежать вспышки, медики в экстренном порядке вакцинировали более полутысячи человек, которые теоретически могли заразиться от больной.

Несмотря на усилия врачей Дженет Паркер умерла и стала последней в истории жертвой натуральной оспы. В университете, где она работала, действительно была лаборатория, где исследовали вирус оспы. Только там она и могла заразиться, но как именно это произошло – до сих пор точно не понятно.

В мае 1980 года ВОЗ официально заявила о победе над оспой.

Сегодня человеку неоткуда заразиться натуральной оспой, поскольку животные ею не болеют. Впрочем, для исследовательских целей вирус хранится в двух лабораториях в мире: у американской CDC и российского «Вектора». Но в 2014 году несколько пробирок с вирусом оспы были обнаружены в одной из лабораторий в штате Мериленд, где их не должно было быть. Их, конечно, уничтожили, и остается надеяться, что больше образцы вируса нигде случайно не завалялись.

Поскольку болезнь уже в прошлом, то рутинную вакцинацию от вируса уже давно не проводят. Но нельзя исключить, что вирус натуральной оспы может использоваться террористами в качестве биологического оружия. Поэтому в США, например, есть запас современной вакцины. Из этих же соображений в наши дни был разработан препарат для лечения оспы тековиримат, одобренный FDA в позапрошлом году.

Если человечество и сможет победить в обозримом будущем еще какое-то инфекционное заболевание, как победило натуральную оспу, то это будет полиомиелит.

Вирус, который его вызывает, очень легко передается фекально-оральным путем. Около 90% людей переносят заболевание незаметно или очень легко. Но у одного из 200 заболевших развивается необратимый паралич, причем, произойти это может буквально в течение считанных часов. 5-10% из этих людей умирают из-за паралича дыхательных мышц. В первую очередь от полиомиелита страдают дети младше 5 лет.

Лекарства от него не существует, зато есть вакцины. ВОЗ называет их создание одним из главных достижений медицины ХХ века. Благодаря им за последние три десятилетия количество случаев заболевания удалось снизить более чем на 99%. Но в Афганистане и Пакистане эта болезнь все еще остается.

Вокруг вакцин против полиомиелита хватает предубеждений и даже суеверий. В Нигерии, например, уже в ХХI веке кампания вакцинации частично прекратилась из-за заявлений некоторых религиозных лидеров, что вакцина приводит к бесплодию и другим проблемам. Результатом этого стала вспышка полиомиелита.

Противники вакцинации указывают, что сами вакцины против полиомиелита могут быть источником проблем для здоровья. Строго говоря, в этом есть доля правды. Например, по данным ВОЗ ослабленный живой вирус, который входит в состав вакцин, может приводить к параличу. Но случается это крайне редко – в одном случае на несколько миллионов. Этот риск несравнимо меньше тех проблем, от которых вакцина спасает.

Существует три типа полиовируса: тип 1, 2 и 3. С 1999 года в мире не регистрировалось ни одного случая заражения типом 2, поэтому в 2015 году ВОЗ объявила о его искоренении. В прошлом году она также объявила об искоренении полиовируса типа 3, который в последний раз встречался в 2012 году в Нигерии. Сегодня на планете остался только полиовирус типа 1.

Успехи очевидны, но радоваться рано. Проблема в том, что полиомиелит не знает границ. Поскольку передается он очень легко, а подавляющее большинство случаев проходят незаметно, то любой ребенок без иммунитета к этой болезни, где бы он ни жил, подвергается риску. Поэтому, стремиться нужно к тому, чтобы искоренить вирус полиомиелита полностью. К счастью, эта миссия выглядит возможной.

Гепатит С – это еще одно заболевание вирусной природы, с которым наука сражается успешно. Но не с помощью вакцинации (поскольку вакцины от него на данный момент не существует), а с помощью новых эффективных препаратов.

Для начала нужно сказать, что всего гепатитов известно пять типов: A, B, C, D и E. Все они могут вызывать воспаление печени, но заметно отличаются способом передачи и вредом, который могут причинить. Самые опасные – В и С. Именно с ними связано около 96% всех смертей от гепатитов. D также очень опасен, но его природа такова, что он может идти только в комплекте с гепатитом В, а не сам по себе.

Гепатит С передается через кровь. На практике это означает, что им можно заразиться через использованный кем-то шприц, при нанесении тату, в косметическом салоне, при переливании крови, процедуре гемодиализа или в не очень хорошем стоматологическом кабинете. Половой путь передачи считается нетипичным и редким.

У заразившегося человека может не быть никаких симптомов и если он специально не пройдет тест, то годами может не знать, что у него хроническая форма гепатита С. Но на протяжении следующих 20 лет до 30% таких людей заболеют циррозом печени. Кроме того, гепатит С является главной причиной рака печени.

Хорошая новость состоит в том, что у многих людей, которые заразились вирусом, он самопроизвольно исчезает на протяжении полугода не оставляя после себя никаких проблем. Считается, что это происходит в среднем в 30% случаев.

По данным ВОЗ во всем мире от хронического гепатита С страдает 71 миллион людей, при этом, только пятая часть из них знает о своем диагнозе. Но в разных регионах ситуация может существенно отличаться. В Украине, например, она хуже среднего. По оценкам МОЗ, у нас число инфицированных превышает 2 миллиона. И как во всем мире, лишь небольшая часть из этих людей знает об этом.

Еще десять лет назад в любой стране лечение гепатита С было сложной и дорогой задачей. Минимальный курс лечения длился почти полгода, а мог и больше года. При этом лечение сопровождалось серьезными побочными эффектами, а главнее, только в половине случаев приводило к полному выздоровлению.

Но за последние годы в области лечения гепатита С произошла, без преувеличения, настоящая революция. В первую очередь она связана с таким препаратом как софосбувир, одобренным FDA в 2013 году и еще несколькими другими.

В различных комбинациях с ранее известными препаратами они сегодня позволяют полностью вылечить, по меньшей мере, 90% или 95% (в зависимости от стадии заболевания) больных хроническим гепатитом С. У них гораздо меньше побочных эффектов, чем у старых препаратов, а курс лечения длится от 3 до 6 месяцев. Оригинальные препараты довольно дорогие, но существуют дженерики, которые делают лечение более доступным даже для небогатых стран и людей.

Говорить о полной победе над гепатитом С все еще не приходится. Одна из причин в том, что больные просто не знают, что им нужно лечиться, а значит, заражают других и могут умереть сами. Но важно то, что лечение существует, оно эффективно и в целом доступно.

А вот с гепатитом B дела до сих пор плохи – эффективных и безопасных препаратов для его лечения пока нет. Зато, есть вакцина, которая хорошо защищает от заражения. В Украине ее делают за счет государства детям. А взрослые могут сделать за свой счет – это несравнимо дешевле, чем отказавшая печень.

ВИЧ за последние десятилетия превратился из «чумы ХХ века» в еще одну хроническую болезнь – точно не смертельную, если лечиться вовремя и правильно. К сожалению, «таблетки», которая может полностью избавить человека от этого вируса, как в случае с гепатитом С, не существует. Хотя в науке описан как минимум один случай полного излечения от ВИЧ, но это отдельная история, связанная с пересадкой костного мозга и на данном этапе не может быть и речи о ее массовом применении. А лечить нужно миллионы. По данным ВОЗ сегодня в мире почти 38 миллионов людей живет с ВИЧ (по состоянию на конец 2018 года).

Начиная со второй половины 1980-ых годов, фармкомпании вывели на рынок множество препаратов с различным принципом действия, которые сегодня способны замедлить и практически остановить развитие ВИЧ-инфекции. Такую терапию человек должен принимать пожизненно, но жизнь его может быть такой же долгой, как и у ВИЧ-негативного человека. А может и дольше, поскольку за своим здоровьем такие люди вынуждены следить особенно пристально. Благодаря современным препаратам они могут быть безопасными сексуальными партнерами и рожать здоровых детей.

А вот вакцины против этого вируса до сих пор не существует. Над ее созданием работали или работают несколько разных групп ученых, но на данный момент официально утвержденной вакцины все еще нет. Например, пару месяцев назад в Южной Африке досрочно остановили испытание на людях вакцины HVTN 702. Оказалось, что она хоть и безвредна, но и не защищает от заражения.

Но есть люди, не восприимчивые к этому вирусу от рождения. Никакого чуда здесь нет. Путь вируса внутрь иммунных клеток человека лежит через рецептор на поверхности клетки, который называется ССR5. Это, как бы «двери» для вируса. У некоторых людей рецептор (а это сложная белковая молекула) имеет не стандартное строение, чуть-чуть другое. Это генетически обусловленная характеристика, которая передается по наследству.

Этой особенности в строении «двери» достаточно для того, чтобы вирус не мог ею воспользоваться. Если у человека и мамина и папина копии гена кодируют такой особенный вариант белка, то ВИЧ ему не страшен.

В позапрошлом году китайский ученый Хэ Цзянькуй провел беспрецедентный эксперимент. Он взял человеческие зиготы (это организм, когда он состоит из единственной клетки) и с помощью технологии CRISPR/Cas9 изменил «стандартный» ген ССR5 на «особенный».

Технология CRISPR/Cas9, известная также как «генетические ножницы» действительно используется для того, чтобы вносить изменения в ДНК в точно заданном месте. Ее уже применяли для редактирования человеческого генома, но только на эмбрионах, развитие которых останавливали на очень ранних стадиях. Делалось это с другими генами и не для клинических целей, а исключительно «ради науки».

В этот раз автор эксперимента решил, что дети с «улучшенным» геном должны появиться на свет. В 2018 года мир узнал о рождении двух девочек с измененными генами из интервью ученого. Надо сказать, что это довольно необычно, поскольку, как правило, о своих результатах ученые сообщают публикациями в специализированных журналах. Но в этом случае уважаемые журналы, куда исследователь отправил статью, отказались ее печатать, поскольку законность и этичность эксперимента были под большим вопросом.

Хэ Цзянькуй сообщил, что эксперимент прошел удачно. Но поскольку научные результаты официально не опубликованы, то какими они были в действительности, можно только гадать. Позже в прессу просочились копии статьи, которая так и не была напечатана.

Ко всей этой историей у специалистов с самого начла было много вопросов. В частности, непонятно насколько автор эксперимента достиг поставленной цели и возникли ли другие, незапланированные мутации (это очень даже возможно и, очевидно, может быть очень опасно). Что сейчас с детьми – неизвестно, поскольку никакой публичной информации о них и их здоровье нет.

Проблема не только в этом. Сегодня ВИЧ-позитивные люди могут иметь совершенно здоровых детей, а родители «генетически-модифицированных» девочек, насколько известно, были ВИЧ-негативными. То есть, речь не шла о том, что китайский ученый хочет «вылечить» будущих детей, а лишь хочет защитить их от гипотетического заражения в будущем. Но делать это сегодня путем редактирования генома – что-то вроде стрельбы из пушки по воробьям. Если уж так хотелось отредактировать человеческие гены, то можно было выбрать важную генетическую поломку, которая приводит к заболеванию (хоть это будет также незаконно и едва ли более этично). Но Хэ Цзянькуй выбрал ген, связанный с ВИЧ – по-видимому, учитывая хорошо известный широкой публике «бренд» этого заболевания.

В общем, в экспертной среде революционный эксперимент и его автор публичной поддержки не нашли. А китайский суд в конце прошлого года оштрафовал его и присудил три года лишения свободы.