В Великобритании ребенку впервые в мире восстановили слух с помощью генной терапии

18-месячной девочке из Великобритании восстановили слух после того, как она приняла участие в пионерском исследовании генной терапии. Как пишет The Guardian, ребенок стал первым человеком в мире, к которому применили этот подход.

Опал Сэнди не слышала с рождения из-за слуховой нейропатии – состояния, которое нарушает нервные импульсы, проходящие от внутреннего уха к мозгу, и может быть вызвано неисправностью гена OTOF, который вырабатывает белок под названием отоферлин.

Новая терапия биотехнологической фирмы Regeneron включает в себя инфузию рабочей копии гена OTOF в ухо. Для его переноса в организм пациента используется безвредный вирус, известный как AAV1.

После новаторской операции, продолжавшейся всего 16 минут, ребенок слышит почти идеально и с удовольствием играет на игрушечных барабанах.

Девочка проходила лечение в больнице Адденбрука, входящей в Кембриджские университетские больницы. Операциям предшествовали десятилетия работы ученых. Как признается профессор Манохар Бенс, ушной хирург и главный исследователь Chord, результаты оказались лучше, чем они надеялись.

В исследованиях примут участие 18 детей со всего мира. Врачи считают, что испытание является только началом генной терапии и знаменует собой новую эру в лечении глухоты.