У Великій Британії дитині вперше у світі відновили слух за допомогою генної терапії

18-місячній дівчинці з Великої Британії відновили слух після того, як вона взяла участь у піонерському дослідженні генної терапії. Як пише The Guardian, дитина стала першою у світі людиною, до якої застосували цей підхід. 

Опал Сенді не чула від народження через слухову нейропатію – стан, який порушує нервові імпульси, що проходять від внутрішнього вуха до мозку, і може бути спричинений несправним геном OTOF, який виробляє білок під назвою отоферлін.

Нова терапія біотехнологічної фірми Regeneron включає інфузію робочої копії гена OTOF у вухо. Для його перенесення в організм пацієнта використовується нешкідливий вірус, відомий як AAV1. 

Після новаторської операції, яка тривала всього 16 хвилин, дитина чує майже ідеально та із задоволенням грає на іграшкових барабанах.

Дівчинка проходила лікування в лікарні Адденбрука, що входить до Кембридзьких університетських лікарень. Операції передували десятиліття роботи вчених. Як зізнається професор Манохар Бенс, вушний хірург і головний дослідник Chord, результати були кращими, ніж вони сподівалися.  

Загалом у дослідженні візьмуть участь 18 дітей з усього світу. Лікарі вважають, що випробування є лише початком генної терапії та знаменує собою нову еру в лікуванні глухоти.